×

اضغط هنا إن لم يقم المتصفح بتحويلك آليًا.
×

"يخفض خطر الوفاة".. العلاج الجيني يتصدى لمرض قلبي نادر

"يخفض خطر الوفاة".. العلاج الجيني يتصدى لمرض قلبي نادر
 أظهرت دراسة حديثة أن العلاج الجيني الذي يستهدف الجين “بلاكوفيلين -2 (PKP2)” المعيب، قد يمدد العمر للأشخاص المصابين بـ ARVC، وهو اضطراب وراثي نادر يؤدي إلى تضعف جدران عضلة القلب تدريجياً ويسبب عدم انتظام ضربات القلب ومضاعفات خطيرة.

تمت الدراسة بالتعاون بين باحثين من كلية الطب في جامعة نيويورك جروسمان وشركة روكيت للصناعات الدوائية، وتضمنت فئران تم تعديلها وراثياً لتفقد وظيفة الجين “بلاكوفيلين -2”. وقد أدى هذا العيب الجيني إلى وفاة الفئران في غضون 6 أسابيع.

ومع ذلك، عاشت الفئران التي تلقت جرعة واحدة من العلاج الجيني الذي يحتوي على النسخة السليمة من الجين لأكثر من 5 أشهر. وأظهر العلاج انخفاضًا بنسبة 70% إلى 80% في تراكم الأنسجة الليفية، حسب الجرعة.

أدى العلاج التجريبي إلى تقليل نوبات عدم انتظام ضربات القلب بنسبة تصل إلى 50%، وتأخير تدهور جدران القلب، والمحافظة على فعالية ضخ الدم.

ويقترح الباحثون أن هذه الطريقة للعلاج الجيني قد تكون فعالة في مكافحة المرض في مراحله المبكرة والمتأخرة. وقد بدأت شركة روكيت تجربة سريرية في المرحلة الأولى لاختبار سلامة العلاج التجريبي في المرضى المصابين بـ ARVC الذين يعانون من طفرات في الجين “بلاكوفيلين -2”. ومع ذلك، لا يزال هناك حاجة لإجراء المزيد من التجارب لعلاج الطفرات الجينية الأخرى التي تساهم في المرض.
التعليقات 0
التعليقات 0
أكثر  

سحابة الكلمات الدلالية

طب وصحة

الغضب المستمر: تأثيراته السلبية على الصحة البدنية والعقلية
/ 07 شعبان 1445

الغضب المستمر: تأثيراته السلبية على الصحة..

الغضب هو عاطفة قوية تتميز بالشعور بالعداء تجاه شخص أو شيء ما. على الرغم من أنه في بعض الأحيان يمكن أن يكون محفزًا للعمل، إلا أن الغضب المستمر أو الشديد يمكن أن يكون ضارًا للصحة. الدكتور ريموند تافرات ..

تعرف على «المسؤول» عن تسريع شيخوخة الأوعية الدموية
/ 07 شعبان 1445

تعرف على «المسؤول» عن تسريع شيخوخة الأوعية..

أظهرت دراسة جديدة من جامعة “كينغز كوليدج” في لندن أن الجزيء المعروف باسم (Sox9) له دور رئيسي في تسريع عملية شيخوخة الأوعية الدموية. الشيخوخة الخلوية هي العملية التي تفقد فيها الخلايا القدرة على الانقس..

الشركات المصنعة تتفاجأ بالطلب الكبير على أدوية التخسيس.
/ 23 رجب 1445

الشركات المصنعة تتفاجأ بالطلب الكبير على أدوية التخسيس.

شركة الأدوية الدنماركية نوفو نورديسك أعربت عن دهشتها من استعداد المستهلكين في أوروبا لتحمل تكاليف الأدوية لفقدان الوزن من أموالهم الخاصة. في عام 2023، حققت Wegovy، شركة فقدان الوزن، وOzempic، شركة عل..