"يخفض خطر الوفاة".. العلاج الجيني يتصدى لمرض قلبي نادر
أظهرت دراسة حديثة أن العلاج الجيني الذي يستهدف الجين “بلاكوفيلين -2 (PKP2)” المعيب، قد يمدد العمر للأشخاص المصابين بـ ARVC، وهو اضطراب وراثي نادر يؤدي إلى تضعف جدران عضلة القلب تدريجياً ويسبب عدم انتظام ضربات القلب ومضاعفات خطيرة.
تمت الدراسة بالتعاون بين باحثين من كلية الطب في جامعة نيويورك جروسمان وشركة روكيت للصناعات الدوائية، وتضمنت فئران تم تعديلها وراثياً لتفقد وظيفة الجين “بلاكوفيلين -2”. وقد أدى هذا العيب الجيني إلى وفاة الفئران في غضون 6 أسابيع.
ومع ذلك، عاشت الفئران التي تلقت جرعة واحدة من العلاج الجيني الذي يحتوي على النسخة السليمة من الجين لأكثر من 5 أشهر. وأظهر العلاج انخفاضًا بنسبة 70% إلى 80% في تراكم الأنسجة الليفية، حسب الجرعة.
أدى العلاج التجريبي إلى تقليل نوبات عدم انتظام ضربات القلب بنسبة تصل إلى 50%، وتأخير تدهور جدران القلب، والمحافظة على فعالية ضخ الدم.
ويقترح الباحثون أن هذه الطريقة للعلاج الجيني قد تكون فعالة في مكافحة المرض في مراحله المبكرة والمتأخرة. وقد بدأت شركة روكيت تجربة سريرية في المرحلة الأولى لاختبار سلامة العلاج التجريبي في المرضى المصابين بـ ARVC الذين يعانون من طفرات في الجين “بلاكوفيلين -2”. ومع ذلك، لا يزال هناك حاجة لإجراء المزيد من التجارب لعلاج الطفرات الجينية الأخرى التي تساهم في المرض.
تمت الدراسة بالتعاون بين باحثين من كلية الطب في جامعة نيويورك جروسمان وشركة روكيت للصناعات الدوائية، وتضمنت فئران تم تعديلها وراثياً لتفقد وظيفة الجين “بلاكوفيلين -2”. وقد أدى هذا العيب الجيني إلى وفاة الفئران في غضون 6 أسابيع.
ومع ذلك، عاشت الفئران التي تلقت جرعة واحدة من العلاج الجيني الذي يحتوي على النسخة السليمة من الجين لأكثر من 5 أشهر. وأظهر العلاج انخفاضًا بنسبة 70% إلى 80% في تراكم الأنسجة الليفية، حسب الجرعة.
أدى العلاج التجريبي إلى تقليل نوبات عدم انتظام ضربات القلب بنسبة تصل إلى 50%، وتأخير تدهور جدران القلب، والمحافظة على فعالية ضخ الدم.
ويقترح الباحثون أن هذه الطريقة للعلاج الجيني قد تكون فعالة في مكافحة المرض في مراحله المبكرة والمتأخرة. وقد بدأت شركة روكيت تجربة سريرية في المرحلة الأولى لاختبار سلامة العلاج التجريبي في المرضى المصابين بـ ARVC الذين يعانون من طفرات في الجين “بلاكوفيلين -2”. ومع ذلك، لا يزال هناك حاجة لإجراء المزيد من التجارب لعلاج الطفرات الجينية الأخرى التي تساهم في المرض.
